A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro de um novo medicamento para o tratamento da hemofilia no Brasil. O produto, Qfitlia (fitusirana sódica), poderá ser utilizado para prevenir ou reduzir episódios de sangramento em pacientes com hemofilia A ou B, com ou sem inibidores dos fatores de coagulação VIII ou IX.
A hemofilia é uma doença genética rara que compromete a coagulação do sangue.
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Indicado para adultos e adolescentes a partir de 12 anos, o medicamento teve análise priorizada pela agência por se tratar de uma doença rara, conforme previsto na Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) nº 205/2017.
O registro foi concedido à farmacêutica Sanofi Medley e publicado no Diário Oficial da União. De acordo com a Anvisa, o Qfitlia poderá ser usado tanto na prevenção quanto na redução de episódios hemorrágicos, um dos principais desafios enfrentados por pessoas com hemofilia.
A hemofilia é uma doença genética rara que compromete a coagulação do sangue. Pessoas com a condição apresentam deficiência de proteínas chamadas fatores de coagulação, essenciais para interromper sangramentos.
Em situações normais, quando ocorre um corte ou lesão, o organismo desencadeia um processo em cadeia para estancar o sangue. As plaquetas formam um tampão inicial e, em seguida, os fatores de coagulação reforçam esse bloqueio até que o tecido seja cicatrizado.
Nos pacientes com hemofilia, esse processo é interrompido, impedindo a formação adequada do coágulo.
A coagulação acontece em cascata, em que um fator depende do outro. Quando o paciente não tem esses fatores disponíveis, ele não consegue produzir o coágulo. O processo de estancar o sangue começa, mas não termina Martha Arruda, hematologista do Hospital Sírio-Libanês
Existem dois tipos principais da doença. A hemofilia A é causada pela deficiência do fator VIII, uma proteína do sangue essencial para formar coágulos e interromper sangramentos. É a forma mais comum, responsável por cerca de 80% dos casos.
Já a hemofilia B está associada à falta do fator IX, outra proteína que participa do mesmo processo de coagulação.
Na prática, os sintomas das duas formas são semelhantes, com sangramentos prolongados ou hemorragias internas. A distinção, porém, é fundamental, porque cada tipo exige um tratamento específico, voltado à reposição do fator de coagulação ausente no organismo.
A hemofilia é provocada por uma mutação genética localizada no cromossomo X. Como os homens possuem apenas um cromossomo X, quando ele carrega a alteração, a doença se manifesta. As mulheres, por terem dois cromossomos X, na maioria das vezes são apenas portadoras do gene alterado, sem desenvolver a doença, mas podendo transmiti-la aos filhos.
A gravidade da hemofilia varia de acordo com a quantidade de fator de coagulação presente no sangue. Nos quadros mais severos, podem ocorrer sangramentos espontâneos, sem trauma aparente. Em formas mais leves, as hemorragias tendem a surgir após quedas, cortes ou procedimentos cirúrgicos.
Além dos ferimentos visíveis, o problema pode acontecer dentro das articulações, algo comum no dia a dia. Pequenas lesões internas, que em pessoas sem a condição são rapidamente controladas, podem evoluir para sangramentos persistentes em quem tem hemofilia, comprometendo essas estruturas.
Episódios repetidos desse tipo podem causar dor crônica, inflamação e danos permanentes nas articulações, com risco de limitações de movimento.
Em muitos casos, o diagnóstico é feito ainda na infância, quando pais ou profissionais de saúde percebem que quedas leves resultam em hematomas grandes ou inchaços incomuns. A confirmação é realizada por exames de sangue, que identificam a deficiência nos fatores de coagulação.
A hemofilia é uma doença genética rara que compromete a coagulação do sangue.
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Dados do Perfil de Coagulopatias, divulgado pelo Ministério da Saúde em 2024, apontam que o Brasil tem 14.202 pessoas diagnosticadas com hemofilia.
Desse total, 11.863 vivem com hemofilia A e 2.339 com hemofilia B.
O tratamento tradicional consiste na reposição do fator de coagulação ausente, geralmente por meio de infusões venosas. O objetivo é controlar sangramentos e prevenir complicações, especialmente nas articulações.
Novas terapias vêm sendo desenvolvidas, como anticorpos monoclonais e medicamentos de ação prolongada, para reduzir a frequência das aplicações e prevenir sangramentos, ampliando as opções terapêuticas para pacientes com a doença.
