Novo tratamento para hemofilia A é aprovado pela ANVISA

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) acaba de aprovar o uso do medicamento HEMCIBRA (emicizumabe), da Roche Farma Brasil, para o tratamento de hemofilia A em pessoas sem inibidores ao fator VIII de coagulação, ou seja, para a maior parcela de pacientes que convivem com este distúrbio da coagulação.  A hemofilia atinge cerca de 11,5 mil pessoas no Brasil¹, sendo que o tipo A representa 80%² dos casos. Este distúrbio hereditário afeta o sistema de coagulação, fazendo com que os pacientes tenham dificuldade de estancar sangramentos espontâneos ou causados por traumas. Isso ocorre devido à ausência, no sangue, do fator VIII, uma proteína que atua nesse processo.

Emicizumabe é a primeira inovação no mercado de hemofilia A desenvolvida nos últimos 20 anos, com novo mecanismo de ação, indicado para profilaxia de rotina, para prevenir sangramento ou reduzir a frequência de episódios de sangramento em adultos e crianças. No ano passado, a ANVISA aprovou o medicamento para terapia de pessoas com hemofilia A com inibidores ao fator VIII.

“Essa aprovação da ANVISA amplia as possibilidades de tratamento, possibilitando às pessoas com hemofilia A uma melhor qualidade de vida”, afirma Lenio Alvarenga, diretor médico da Roche Farma Brasil. “É de extrema importância disponibilizarmos uma opção de terapia eficaz na prevenção e redução da frequência de episódios hemorrágicos com administração mais cômoda e com perfil de segurança adequado”.

De acordo com o estudo HAVEN 3, que embasou a aprovação pela Anvisa, emicizumabe demonstrou redução do número de sangramentos em 96%, quando comparados a pacientes sem inibidores ao fator VIII que não realizaram o tratamento para prevenção de hemorragias. O estudo avaliou adultos e adolescentes com hemofilia A, com pelo menos 12 anos de idade. Outro dado relevante é que emicizumabe demonstrou uma redução de 68% na taxa anual de sangramento versus profilaxia anterior com FVIII.

Além disso, devido à possibilidade de administração subcutânea (abaixo da pele) e uma vez por semana, o impacto da aplicação da medicação nos pacientes é menor, se comparado à administração profilática dos tratamentos disponíveis hoje - que é intravenosa e, pelo menos, 3 vezes por semana.

Sobre a hemofilia A

A hemofilia A é um transtorno grave, na maioria das vezes, hereditário, no qual o sangue não coagula adequadamente, o que leva a sangramentos de difícil controle e, frequentemente, espontâneo. A hemofilia A afeta cerca de 320 mil pessoas em todo o mundo, das quais aproximadamente 50% a 60% têm uma forma grave da doença. Pessoas que sofrem de hemofilia A têm falta total ou quantidade insuficiente de uma proteína da coagulação chamada Fator VIII. Na pessoa sem distúrbios de coagulação, quando ocorre um sangramento, o Fator VIII liga os fatores de coagulação IXa e X, uma etapa crítica para a formação do coágulo sanguíneo que ajuda a interromper o sangramento.

Além disso, uma complicação grave do tratamento é o desenvolvimento dos chamados inibidores contra o Fator VIII usado na terapia de reposição. Os inibidores são anticorpos que o sistema imunológico do organismo desenvolve e que se ligam ao Fator VIII reposto, bloqueando sua eficácia e dificultando ou mesmo impossibilitando a obtenção de um nível de Fator VIII suficiente para controlar o sangramento.

Emicizumabe tem agora sua aprovação no Brasil para tratamento destes dois perfis de hemofilia A – com ou sem inibidores ao Fator VIII.